SMA ilacının bir kürü 30 milyon lirayı aştı, halk sağlığı sorunu haline geldi

Açılımı Spinal Muskuler Atrofi olan SMA, bir tür nadir hastalık olmakla beraber bu hastalığa sahip bireylerin sayısı her geçen gün artmaktadır. Nadir hastalıkların yüzde 95’inin tedavisi bulunmuyor. SMA hastalığı da maalesef bu gruba dahil olan hastalıklardan biri. 

Türkiye'de kayıtlı yaklaşık 300 SMA hastası olduğunu aktaran Türk Eczacıları Birliği, Eczacılık Akademisi Bilim Kurulu üyesi ve farmakoloji uzmanı Prof. Dr. Tayfun Uzbay, SMA hastalığı, SMA ilaçları ve tedavi krizine ilişkin değerlendirmelerde bulundu. 

“BİR TEDAVİ KÜRÜNÜN FİYATI 30 MİLYON LİRAYI GEÇTİ”

SMA hastalığı ile gündeme gelen gen terapisi konusunda klinik çalışmalar devam ediyor. Gen terapisi çalışmalarında ikinci sırayı nadir hastalıkların aldığını ifade eden Prof.Dr. Uzbay konuya ilişkin şunları aktardı:

"Gen terapisinde klinik çalışmalarda kanserler ilk sırayı alıyor. Hemen ardından nadir hastalıklar geliyor.  Nadir hastalıklardan biri olan SMA hastalığında sinir kas kavşağı dediğimiz bir kavşak vardır. Çizgili kasların kasılmasını sağlayan önemli bir sinir bölgesidir. Bu bölgede bir gen olan SMN1 dediğimiz genin eksikliği veya mutasyona uğraması sonucu çizgili kaslar kasılamıyor. Bu hastalığın görülme sıklığı 10 binde 1 şeklinde gözüküyor. Türkiye'de akraba evlilikleri nedeniyle bu sayı biraz daha fazla ve sisteme kayıtlı 300 civarında SMA hastası bulunuyor.”

İLAÇTA SON TEKNOLOJİ: EKSİK OLAN GENİ DEĞİŞTİRİYOR

“Spinal Muskuler Atrofi hastalığında, SMA 0'dan SMA4'e kadar 5 alt grubu tarif ediliyor ve her hastada farklı seyredebiliyor.  SMA için 3 farklı ilaç söz konusu. Bunlardan ilki Nusinersan dediğimiz ‘Spinraza’ ismiyle piyasada olan bir ilaç. Sağlık Bakanlığı tarafından karşılanıyor. Bir tedavi kürünün 70 bin euro civarında olduğu ve oldukça pahalı bir rakam olduğunu söyleyebiliriz. Bu ilaçtan sonra iki ilaç daha üretildi. Bunlardan bir tanesi Risdiplam dediğimiz ilaç. Risdiplam da hem Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) hem de Avrupa İlaç Kurumu (EMA)’ndan onay aldı. Son noktada Onasemnogene Abeparvovec (bilinen adıyla ZolgenSMA) isimli bir ilaç daha geldi. Bu ilaç oldukça sansasyonel bir ilaç. Eksik olan ve mutasyona uğrayan geni düzeltiyor ancak bu ilacın özelliği çocuk daha büyümeden başlaması lazım. Bebeklerde ve çocuk 2 ya da 3 yaşına gelmeden bu ilacın kullanılması gerekiyor. Bu ilacın bir kürünün fiyatı 2,1 milyon dolar. Bir ailenin, ZolgenSMA’yı uygulayabilmesi için yaklaşık 30 milyon lirayı bulması lazım. Başarı da yüzde 100 mü ondan da emin değiliz."

SMA İLACI NEDEN BU KADAR PAHALI?

Prof. Dr. Uzbay, SMA ilacının neden bu kadar pahalı olduğu ve bu konuda neler yapılabileceğini şu şekilde aktardı:

"Sağlık sistemini veya bilimsel araştırmayı tamamen ticari bir yaklaşımla ele alıp, toplum sağlığını ticari yaklaşımların insafına bırakırsanız ortaya böyle bir tablo çıkıyor. Nadir olan şeyler daha pahalıdır. Yaptığınız şeyin bir maliyeti var. Bunu çok kısıtlı bir kitleye sunarsanız kar edemezsiniz. İlaç endüstrisi ilaç için yatırım ve harcamaları yaptığını, önce masraflarını çıkarması gerektiğini ve sonrasında da kâr etmesi gerektiğini söylüyor. Ayrıca bu ilaç, 2,1 milyon dolarlık bir fiyat belirleyip kar edecek bir ürün de değil. Rekabet olmaması da çok önemli ve tek piyasaya süren özel sektörse ve burada bir devlet gücü ve sivil toplum yoksa istedikleri fiyata satabilirler. Bir halk sağlığı sorunundan bahsediyoruz. İnsan Hakları Evrensel Bildirgesi'ne göre sağlık temel bir insan hakkı ama ticarileşen bir sağlık söz konusu. Özel sektörün insafına terk edilen bir sağlık söz konusu."