Nadir görülen hastalıklar anlaşılmaya başlandı

Pfizer Nadir Görülen Hastalıkları Araştırma Birimi Başkan Yardımcısı Kevin Lee, kategorik olarak nadir görülen hastalıkları, moleküler bazda anlayabilir duruma geldiklerini belirtti.

cumhuriyet.com.tr

''Online Medya Etkinlikleri'' kapsamında dünya genelinde katılımla Pfizer'in ABD'deki genel merkezinde düzenlenen ''Nadir Görülen Hastalıklar'' konferansını, Türk basın mensupları Pfizer Türkiye'nin Ortaköy'deki merkezinden izledi.

Konferansta konuşan Lee, nadir görülen hastalıkların tedavisi için 22'den fazla ürün geliştirdiklerini belirterek, konuyla ilgili deneyimleri bulunduğunu söyledi.

Bu hastalıklarla ilgili doktorların elinde çok fazla veri bulunmadığını, klinik çalışma yapmak için de hastaların coğrafi olarak dağınık halde bulunmalarının zorluk oluşturduğunu anlatan Lee, 2 yıl önce Nadir Görülen Hastalıklar Birimi'ni kurduklarını hatırlattı. Lee, ''Kategorik olarak nadir görülen hastalıkları moleküler bazda anlayabilir duruma geldik. Bu, her zaman mümkün olmuyordu. Geçen 10-15 yıla göre genetiklerin tanımında önemli bir artış sağladık'' diye konuştu.

''Bilimsel gelişmeler, teşhis açısından ümit veriyor''

Kevin Lee, Ar-Ge ve ortak çalışmalara önem verdiklerini ifade ederek, nadir görülen hastalıkların global endişeyi yansıttığını, bu alanda büyük oranla karşılanmamış ihtiyaç bulunduğunu söyledi.

Bilimsel gelişmelerin, teşhis açısından ümit verdiğini belirten Lee, bu hastalıkların tedavisi için kaynaklarını artırdıklarını, uzman bir ekip kurduklarını anlattı.

Lee, bu hastalıkların ilaç fiyatlarına ilişkin soru üzerine, çeşitli etkenler nedeniyle fiyatların yüksek olduğunu belirterek, adil bir fiyatlandırma yapılması gerektiğini vurguladı.

Bilimsel gelişmelerin söz konusu hastalıklara etkisi sorulan Lee, teknoloji geliştikçe ve hastalıklar hakkında bilgi çoğaldıkça klinik çalışmaların da değiştiğini dile getirdi. Daha önce birçok doğal hastalığının sebebinin bilinmediğini, bunun da ilacın işe yarayıp yaramadığını değerlendirmeyi güçleştirdiğini ifade eden Lee, hastalıkların tedavisinin geliştirilmesi için bir araya gelinmesinin önemine işaret etti.

''Nadir görülen hastalıkların yüzde 80'i genetik nedenli''

Pfizer Uzman Bakım İş Birimi İş Geliştirme Başkan Yardımcısı Androw Callos, nadir görülen hastalık sayısının yaklaşık 8 bin olduğunu, bunların yüzde 80'inin genetik nedenlerden kaynaklandığını söyledi.

Nadir görülen hastalıkların tedavisi konusuna da değinen Callos, ''Nadir görülen hastalıkların yüzde 5'inden azının onaylanmış bir tedavisi var. Bir hekim hayatı boyunca bir veya birkaç nadir hastalık görüyor. Bu nedenle doktorların her hastalıkta uzman olmaları mümkün değil. Hekimler açısından nadir görülen hastalıklara teşhis koymak ve tedavi etmek çok zor. Bu durum hasta açısından daha da zor. Yıllarca hastalığın nedenini anlayamayabiliyor. Çoğu zaman hastalar kendilerini yalnız hissediyor. Çünkü başka hastalarla bağlantıları olmuyor'' diye konuştu.

Callos, şirketin bu hastalıklar alanındaki ilerlemesinin sorulması üzerine, pazara yeni ürünler sunabilmenin önemli olduğunu vurgulayarak, Nadir Görülen Hastalıklar Birimi açılmadan önce fazla ürün olmadığını, hastalara yenilikçi ürünleri sunduklarını kaydetti.